诺西那生NURTURE5年数据公布症状前治疗显著改善SMA患者预后

渤健公司(纳斯达克代码:BIIB)今日宣布，《Muscle amp; Nerve》期刊近日发表了NURTURE研究数据。

新的研究数据表明，脊髓性肌萎缩症患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗，在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。经过两年的额外随访，所有参与研究的患者均存活，且无需永久性通气辅助，25名受试患儿中有23人能够独立行走(大多数在正常年龄段达到)。

浙江大学医学院附属儿童医院神经内科毛姗姗教授表示，由SMA的自然病史获知，改变疾病预后的关键，除联合多学科专家早期识别并给予精准诊治外，更重要的还是实现症状前治疗。“在全生命周期运动神经元池保留最深的症状前期接受疾病修正治疗，患儿将有机会获得更多的运动里程碑和更好的生活质量，这正是我们对SMA未来的期许。”

此外，NURTURE研究数据还突出了采用统一的新生儿筛查标准对SMA和早期诊断的重要性。毛姗姗教授补充道，随着SMA疾病修正治疗药物纳入医保，患者治疗的可及性大幅提升。

上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科季星教授表示，SMA科学界对SMA婴儿症状前治疗的重要性已经达成共识。但是，在症状前治疗的婴儿中，预后依然存在显著差别。NURTURE研究的最新结果提示，尽管这些患儿难以观察到临床症状或者典型的体征，但是基线特征的微小差异依然可能会对治疗结局产生巨大影响，包括运动功能、呼吸功能、吞咽和喂养等方面。CMAP幅值与腱反射消失就是临床症状出现前SMA病理水平进展的可能指标。“在SMA新生儿筛查逐步开展的今天，研究并且探索更多类似的指标，对于正确评价症状前SMA患儿治疗的效果非常重要。”