北京脑科学与脑研究中心熊伟实验室利用一只模拟人类DFNB23遗传性耳聋的Pcdh15av—3j小鼠品系，全面展示了突变位点附近的DNA双链切割/断裂可以通过非同源的末端连接通路实现移码突变的修复和听力，平衡感功能的部分修复该工作首次在哺乳动物模型中证明了非同源末端连接的基因修复通路可以有效实现先天性遗传病的体内基因治疗，为遗传性耳聋的治疗提供了新思路这项研究最近发表在《细胞报告》上
这一概念的成功验证表明，占人类22%的移码突变导致的遗传病具有广阔的治疗前景。
熊伟实验室在2015年成立实验室时就确立了遗传性耳聋基因治疗的研究方向所有的技术和资源都是从零开始积累的期间尝试了各种策略和方法，最终锁定了非同源末端连接的非随机修复机制，重塑移码突变导致的耳聋突变2019年底提交作品，2022年上半年终于收到，历时两年半
声明：本网转发此文章，旨在为读者提供更多信息资讯，所涉内容不构成投资、消费建议。文章事实如有疑问，请与有关方核实，文章观点非本网观点，仅供读者参考。
猜你喜欢
-
游客在进入北京环球度假区时须核验北京健康
具体如下:北京环球度假区继续按照相关政府部门的限流要求，以预约入园的形式加强人流动态监测和...详情
2022-04-28
-
杭州湘湖的草坪人气很高不少人在这里搭帐篷
湘湖边乱搭帐篷，煞了春日风景景区出台最新政策，将设置临时帐篷搭建区，后续还要增设露营服务区...详情
2022-04-14
-
南非徐霞客在云南:从行万里路到吃百碗米线
题:南非徐霞客在云南:从行万里路到吃百碗米线的文化之旅杜安睿来自南非，是一名国际注册会计师...详情
2022-04-10
-
广州新增3例本土确诊病例双层观光巴士全部
广州新增3例本土确诊病例双层观光巴士全部停运广州市政府新闻办公室21日公布的信息显示，过去...详情
2022-03-22
